SAN DIEGO, EUA - Um novo estudo da Universidade da Califórnia em San Diego (UCSD), nos EUA, reforça a tese de que o autismo pode ser reversível e se aproxima de um possível medicamento para tratar o transtorno. A pesquisa foi publicada nesta terça-feira na revista “Molecular Psychiatry” e conduzida pelo biólogo molecular, o brasileiro Alysson Muotri.
Esta publicação é a segunda etapa de um estudo publicado em 2010 e que, na época, ganhou a capa da “Cell”, uma das principais revistas científicas do mundo, ao mostrar que os neurônios eram mais plásticos do que o pensado e que o autismo poderia ser curado. Na ocasião, através da técnica de reprogramação celular, os pesquisadores transformaram células da pele em neurônios de pessoas com síndrome de Rett, um dos tipos graves de autismo e que ocorre por mutações num único gene: o MeCP2. Dessa forma, poderiam estudar a fundo o comportamento das suas células cerebrais. Depois, aplicaram um medicamento experimental e notaram que os defeitos genéticos foram revertidos.
AUTISMO CLÁSSICO SE APROXIMA DA SÍNDROME DE RETT
Neste novo estudo, os cientistas da UCSD focaram no autismo clássico (ou não sindrômico). Ao contrário da síndrome de Rett, o tipo clássico tem vários genes envolvidos e sua base genética ainda é pouco conhecida. Da mesma forma, os pesquisadores transforaram as células da polpa do dente de leite em neurônios de um autista clássico. Em seguida, fizeram o sequenciamento genético do voluntário para mapear seus genes defeituosos.
Várias mutações foram encontradas, entre elas uma que anula uma das cópias do gene TRPC6. Em camundongos, eles confirmaram que essa mutação leva à redução de sinapses e alterações morfológicas nos neurônios. Além disso, observaram que os níveis de MeCP2 (da síndrome de Rett) afetam a expressão de TRPC6, revelando um caminho molecular semelhante nos dois tipos de autismo.
Finalmente, aplicaram um medicamento que está sendo testado em humanos para tratar a síndrome de Rett (o IGF-1) nos neurônios do autista clássico e notaram que o efeito também foi positivo. Isso reforçou a ideia de que é possível reverter os defeitos dos neurônios, ou seja, que o transtorno pode ser curável.
— É possível que, no futuro, esta tecnologia sirva como ferramenta de diagnóstico, determinando qual o tipo de autismo que cada pessoa possa estar vulnerável e possíveis terapias e medicamentos que a auxiliem. Quanto antes o diagnóstico no autismo, melhor o tratamento — afirmou Muotri ao Globo.
Segundo o pesquisador, a combinação de reprogramação celular e sequenciamento genético abrirá portas da medicina personalizada voltada para os transtornos mentais. No futuro, ele afirma que cada autista terá seu genoma sequenciado para o teste de drogas mais adequadas. Esse método já vem sendo bastante empregado no tratamento do câncer.
— Estamos bem no começo (da medicina personalizada) — afirmou Muotri. — É preciso alinhar o sequenciamento genético, que está mais acessível financeiramente, com a modelagem por células-tronco, algo que ainda é muito caro e impossível de fazer para todo mundo. Assim que essas tecnologias evoluírem e ficarem mais baratas.
Esta publicação é a segunda etapa de um estudo publicado em 2010 e que, na época, ganhou a capa da “Cell”, uma das principais revistas científicas do mundo, ao mostrar que os neurônios eram mais plásticos do que o pensado e que o autismo poderia ser curado. Na ocasião, através da técnica de reprogramação celular, os pesquisadores transformaram células da pele em neurônios de pessoas com síndrome de Rett, um dos tipos graves de autismo e que ocorre por mutações num único gene: o MeCP2. Dessa forma, poderiam estudar a fundo o comportamento das suas células cerebrais. Depois, aplicaram um medicamento experimental e notaram que os defeitos genéticos foram revertidos.
AUTISMO CLÁSSICO SE APROXIMA DA SÍNDROME DE RETT
Neste novo estudo, os cientistas da UCSD focaram no autismo clássico (ou não sindrômico). Ao contrário da síndrome de Rett, o tipo clássico tem vários genes envolvidos e sua base genética ainda é pouco conhecida. Da mesma forma, os pesquisadores transforaram as células da polpa do dente de leite em neurônios de um autista clássico. Em seguida, fizeram o sequenciamento genético do voluntário para mapear seus genes defeituosos.
Várias mutações foram encontradas, entre elas uma que anula uma das cópias do gene TRPC6. Em camundongos, eles confirmaram que essa mutação leva à redução de sinapses e alterações morfológicas nos neurônios. Além disso, observaram que os níveis de MeCP2 (da síndrome de Rett) afetam a expressão de TRPC6, revelando um caminho molecular semelhante nos dois tipos de autismo.
Finalmente, aplicaram um medicamento que está sendo testado em humanos para tratar a síndrome de Rett (o IGF-1) nos neurônios do autista clássico e notaram que o efeito também foi positivo. Isso reforçou a ideia de que é possível reverter os defeitos dos neurônios, ou seja, que o transtorno pode ser curável.
— É possível que, no futuro, esta tecnologia sirva como ferramenta de diagnóstico, determinando qual o tipo de autismo que cada pessoa possa estar vulnerável e possíveis terapias e medicamentos que a auxiliem. Quanto antes o diagnóstico no autismo, melhor o tratamento — afirmou Muotri ao Globo.
Segundo o pesquisador, a combinação de reprogramação celular e sequenciamento genético abrirá portas da medicina personalizada voltada para os transtornos mentais. No futuro, ele afirma que cada autista terá seu genoma sequenciado para o teste de drogas mais adequadas. Esse método já vem sendo bastante empregado no tratamento do câncer.
— Estamos bem no começo (da medicina personalizada) — afirmou Muotri. — É preciso alinhar o sequenciamento genético, que está mais acessível financeiramente, com a modelagem por células-tronco, algo que ainda é muito caro e impossível de fazer para todo mundo. Assim que essas tecnologias evoluírem e ficarem mais baratas.
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